Wir stehen vor einem Paradigmenwechsel

Disease Interception: Erkrankungen aufhalten, bevor erste Symptome auftreten

Andreas Gerber, Vorsitzender der Geschäftsführung, Janssen Deutschland

In der Medizin herrscht Aufbruchstimmung. Enorme wissenschaftliche Fortschritte und Erkenntnisgewinne, etwa in den Bereichen Molekulargenetik oder Mikrobiomforschung, lassen uns die Mechanismen von Erkrankungen immer besser verstehen. Die zunehmende Digitalisierung ermöglicht die Auswertung riesiger Datenmengen und kann unterschiedliche Akteure über Silogrenzen hinweg vernetzen. Nicht zu vergessen: Neue Technologien helfen uns, immer tiefer in die komplexen biochemischen Wechselwirkungen im menschlichen Körper vorzudringen. All das versetzt uns in die Lage, Erkrankungen immer früher zu erkennen, zu verstehen und gezielt zu behandeln.

Doch auch, wenn wir künftig verstärkt auf molekularer Ebene ansetzen und Tumore mithilfe von z.B. CAR-T-Zellen bekämpfen: Wir kommen, zumindest bei progressiven Erkrankungen, zu spät. Der Tumor hat sich gebildet, bei der Alzheimer Demenz ist das Gehirn bereits irreversible geschädigt. Dabei können wir individuelle Veränderungen schon heute nachweisen, lange bevor sich die Erkrankung in ihrem Vollbild zeigt, bei der Alzheimer-Demenz beispielsweise mehr als zehn Jahre vor den ersten kognitiven Beeinträchtigungen. Auch viele Krebserkrankungen können über Jahre unbemerkt verlaufen. Wir bei Janssen sehen die realistische Chance, Erkrankungen aufzuhalten, bevor erste Symptome auftreten. Diesen Ansatz nennen wir Disease Interception.

 

Das „Interception Window“ nutzen

Disease Interception sieht vor, Menschen mit einem besonders hohen Erkrankungsrisiko mithilfe von Biomarkern zu identifizieren. Biomarker sind es auch, die anzeigen, dass der Krankheitsprozess begonnen hat. Das Zeitfenster zwischen dem Nachweis des krankmachenden Prozesses und dem Auftreten von Symptomen, wir nennen es „Interception Window“, steht für die Intervention zur Verfügung. Das Ziel ist, in diesem Zeitfenster ursächlich in den Krankheitsverlauf einzugreifen und ihn zu stoppen, zu verzögern oder sogar umzukehren.

 

System weiterentwickeln

Wir gehen davon aus, dass Disease Interception schon in wenigen Jahren in ersten Indikationen Realität werden kann. Bis dahin ist noch einiges zu tun, denn noch sind wir für diesen Paradigmenwechsel nicht bereit.

Wir, die forschenden Pharmaunternehmen, müssen den Nachweis erbringen, dass eine zeitlich vorgezogene Therapie im Sinne von Disease Interception die Erkrankung verlässlich unterbindet oder ihren Ausbruch zumindest um Jahre nach hinten verschiebt. Die prädiktive Aussagekraft der herangezogenen Biomarker wird dabei genauso eine Rolle spielen wie die Frage, welches Studiendesign zum Nachweis der Wirksamkeit der Therapie geeignet ist und welche Paramater für eine Nutzenbewertung in Frage kommen. Im Bereich der Präzisionsmedizin ist die Durchführung klassischer Phase III-Studien (RCTs) mit mehreren hundert Patienten schon heute oft nicht möglich, da wir es mit kleinen Patientengruppen und spezifischen Subtypen zu tun haben. Auch für Disease Interception passen die derzeitigen Standards nicht: Angenommen, wir identifizieren einen Biomarker, der auf ein hohes Erkrankungsrisiko innerhalb der nächste 15 bis 20 Jahre hinweist, und angenommen, es gäbe eine Therapie, mit der sich der Krankheitsprozess gezielt unterbrechen ließe: Klassische RCTs wären zum einen kaum finanzierbar, zum anderen brächten sie viel zu spät Ergebnisse. Zudem wäre es ethisch kaum vertretbar, Hochrisikopatienten zu randomisieren und jahrzehntelang in einer Placebo-Gruppe zu beobachten, ohne etwas gegen die drohende Erkrankung zu unternehmen.

Damit wir uns richtig verstehen: Als forschendes pharmazeutisches Unternehmen verstehen wir uns als Teil der wissenschaftlichen Forschungscommunity in Deutschland. Deshalb geht es mir keinesfalls um eine Aufweichung unserer methodischen Standards. Im Gegenteil: Klinische Forschung braucht hohe wissenschaftliche und methodische Standards. RCT’s werden hier auch weiterhin der Goldstandard sein. Um zu verhindern, dass Innovationen – etwa Therapien im Sinne einer Disease Interception – durch überholte Methoden ausgebremst werden, müssen wir diese Methoden allerdings weiterentwickeln.

Damit Disease Interception bei den Betroffenen ankommen kann, müssten sich zudem die Algorithmen der Kostenträger weitentwickeln. Aktuell sind auch sie für die Wertschöpfungslogik entsprechender Therapien nicht ausgerichtet. Stand heute ist der langfristige Nutzen weniger relevant als die Kosten, die im aktuellen Jahr anfallen. Hier sind Modelle wie Risk Share oder andere innovative Vertragsmodelle gefragt.

 

Gesellschaftliche Debatte wird gebraucht

Disease Interception verändert die Rollen und Verantwortlichkeiten im Versorgungsprozess grundlegend: Die Rolle der Ärzte beispielsweise wandelt sich vom Behandler zum Berater ihrer Patienten. Statt Erkrankungen zu diagnostizieren und eine Behandlung einzuleiten, prognostizieren sie in Zeiten von Disease Interception individuelle Erkrankungsrisiken, erkennen Erkrankungsprozesse und intervenieren zielgerichtet.

Wir alle als potenzielle Betroffene müssen mehr Verantwortung für unsere Gesundheit übernehmen und entscheiden: Ab welchem Erkrankungsrisiko will ich informiert werden? Wer legt fest, ab welchem Erkrankungsrisiko interveniert werden soll? Wie gehen wir mit dem individuellen Recht auf Nichtwissen um? Wie sollen Ärzte und Krankenkassen reagieren, wenn ein Versicherter davon Gebrauch macht und später erkrankt? Wie verhindern wir, dass Risikoträger von ihrem Arbeitgeber oder ihrer Versicherung benachteiligt bzw. gesellschaftlich stigmatisiert werden?

Nur, wenn wir gemeinsam Antworten auf diese Fragen finden und die Voraussetzungen dafür schaffen, dass Innovationen auch weiterhin frühzeitig ins System gelangen, werden Therapien im Sinne einer Disease Interception eines Tages dort ankommen, wo sie benötigt werden: bei den Patientinnen und Patienten von heute und den Betroffenen von morgen.

 

„Disease Interception – Implikationen einer frühen Diagnose und Krankheitsunterbrechung für Medizin und Gesellschaft“


© Observer Gesundheit


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