Prof. Josef Hecken, Unparteiischer Vorsitzender des Gemeinsamen Bundesausschusses

Forschung und Medizin verbinden große Hoffnungen mit Arzneimitteln für neuartige Therapien, sogenannte Advanced Therapy Medicinal Products (ATMPs). Gerade für lebensbedrohliche Situationen, also z B. für Patientinnen und Patienten, die an Krebs erkrankt sind oder an einer Erbkrankheit leiden, sollen sie Hilfe bringen. Um solche neuen Gen- und Zelltherapeutika möglichst schnell in der Versorgung anbieten und zugleich aber auch eine Aussage zu ihrem Nutzen treffen zu können, hat der Deutsche Bundestag sie der frühen Nutzenbewertung von Arzneimitteln nach § 35a SGB V – also dem sogenannten AMNOG-Verfahren – durch den Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA) unterstellt.

Eine mehrjährige Bewertung als neue Behandlungsmethode hatte der Gesetzgeber nachvollziehbar verworfen, da es sich bei ATMPs in der Regel um Therapien für Patientinnen und Patienten handelt, deren Lebenserwartung häufig nur noch wenige Monate beträgt. Neben der frühen Nutzenbewertung sichern Qualitätsanforderungen des G-BA den Einsatz dieser komplexen Therapien in Kliniken und Praxen ab. Trotz dieser Regelung ist der Einsatz von ATMPs in Krankenhäusern derzeit keineswegs problemlos möglich:

Patienten können nicht warten

ATMPs sind nach zentral erteilter Zulassung durch die Europäische Kommission und dem Eintritt in den deutschen Markt wie andere neue Arzneimittel auch sofort verfügbar. Sie werden jedoch – trotz der in der Regel sehr hohen Kosten – den Krankenhäusern nicht gesondert finanziert, sondern an dieser Stelle vergütungstechnisch wie neue Untersuchungs- und Behandlungsmethoden (NUB) behandelt. Für NUB können Krankenhäuser beim Institut für das Entgeltssystem in Krankenhaus (InEK) zu einem Stichtag im Jahr eine zeitlich befristete zusätzliche Vergütung beantragen und damit die vorhandene Fallpauschale ergänzen, wenn die Innovationen bisher nicht (ausreichend) finanziell abgebildet sind. So kann die Zeit überbrückt werden, bis eine Innovation in den Fallpauschalen umgesetzt ist.

Bei Therapiekosten von ATMPs, die im sechs- oder siebenstelligen Bereich liegen, und bei Patientinnen wie Patienten mit einem oftmals zeitkritischen Behandlungsbedarf, stößt die Mechanik der NUB-Vergütung an Grenzen. Denn die strenge Fristenregelung für Anträge auf Zusatzentgelte passt nicht zum flexiblen Arzneimittelmarkt, wo Zulassungen von Arzneimitteln jederzeit möglich sind. Dieses zeitliche Auseinanderfallen stellt eine besondere Art der NUB-Lücke dar, in der die Finanzierung weder durch Zusatzentgelte noch durch eine angepasste diagnosebezogene Fallpauschale gesichert ist. In ungünstigen Fällen kann sie bis zu einem Jahr betragen. Sie ist damit zwar deutlich kleiner als die generelle NUB-Lücke, bei der zwei bis drei Jahre vergehen können, bis die Kosten einer neuen Methode in den Fallpauschalen abgebildet sind. Doch selbst dieses eine Jahr haben manche Patientinnen und Patienten, für die der Einsatz von ATMP in Frage kommt, schlicht und einfach nicht.

Bisher nur „schmale“ Lösung im GVWG

Um die beschriebenen Friktionen zu überwinden, müssen Krankenhäuser im Moment auf Einzelfalllösungen zurückgreifen. Sie klären bei jeder Patientin oder jedem Patienten mit der jeweiligen Krankenkasse, ob die Kosten der ATMP-Behandlung übernommen werden. Der G-BA wirbt daher seit geraumer Zeit dafür, dass der Gesetzgeber eine grundsätzliche, zeitnahe und unbürokratische Regelung findet, denn ohne eine solche kann eine grundsätzliche Lösung nicht gelingen.

Der Gesetzgeber hat in der parlamentarischen Beratung zum Gesundheitsversorgungsweiterentwicklungsgesetz (GVWG) die ATMP-NUB-Lücke nun aufgegriffen, jedoch mit einer „schmalen“ Lösung. Es sollen bereits mit der erwarteten Zulassung eines Gen- oder Zelltherapeutikums krankenhausspezifische Vereinbarungen zu Zusatzentgelten verhandelt werden können. Die generellen Rahmenbedingungen für das Vereinbaren der NUB-Zusatzentgelte bestehen zugleich weiter. Für den Fall der zeitnahen Vereinbarung eines die Mehrkosten ausgleichenden Zusatzentgeltes wären neue zugelassene Arzneimittel im stationären Bereich somit unmittelbar erstattungsfähig. Als Herausforderung bleibt: Die Vertragsparteien sollen die Frage der Mehrkosten auf dem Verhandlungsweg klären.

Außerdem soll es einen weiteren Termin für NUB-Anträge geben. Neben dem bisherigen Stichtag 31. Oktober sollen Krankenhäuser künftig Anfragen speziell für ATMPs zusätzlich bis zum 30. April eines Jahres beim InEK stellen können.

Nachgewiesene Qualität sollte Vergütung sichern

Mit den Änderungen wurde ein guter Ansatz gewählt, um das Erstattungsproblem von ATMPs innerhalb des Fallpauschalensystems anzugehen, dennoch überzeugt er nicht gänzlich. Denn aus Sicht des G-BA fehlt die Verknüpfung zwischen dem Anspruch auf eine Vergütung und der Einhaltung von Qualitätsanforderungen für den Einsatz der ATMPs. Bereits jetzt definiert der G-BA ja klare Qualitätskriterien, die die Leistungserbringer einhalten müssen, um bestimmte ATMPs einzusetzen (§ 136a Abs. 5 SGB V). Hier legt er Mindestanforderungen an die Struktur-, Prozess- und Ergebnisqualität fest, um die besten Voraussetzungen für eine indikationsgerechte Anwendung und den Therapieerfolg zu schaffen. Aber um Zusatzentgelte zu vereinbaren, müssen selbst jene Krankenhäuser, die die festgelegten Mindestanforderungen einhalten und ihre Leistungsberechtigung nachweisen können, für den Einsatz von ATMPs dennoch übergangsweise Einzelanträge oder zum jeweiligen Stichtag NUB-Anfragen initiieren. Und das alles mit der Ungewissheit, ob ein Zusatzentgelt vereinbart wird oder nicht.

Vorabprüfung durch Medizinischen Dienst als schnelle und einfache Lösung

Um dieses Problem zu lösen, hatte der G-BA in seiner Stellungnahme zum GVWG vorgeschlagen, Anleihe bei den Vorabprüfungen von Strukturmerkmalen durch den Medizinischen Dienst (§ 275d SGB V) zu nehmen und eine analoge Lösung für die ATMPs zu bauen.

Bereits jetzt ist geregelt: Im Fallpauschalen-System verschlüsseln Krankenhäuser ihre Leistungen mit sogenannten OPS-Codes (Operationen- und Prozeduren-Schlüssel). Für komplexe Behandlungen sind manche OPS-Codes mit zum Teil umfangreichen Katalogen zu Strukturmerkmalen wie z. B. technische und personelle Voraussetzungen hinterlegt. Ab dem Jahr 2022 dürfen Krankenhäuser diese komplexen Leistungen nur vereinbaren und abrechnen, wenn sie sich vorab durch den Medizinischen Dienst bestätigen lassen, dass sie diese Anforderungen erfüllen. Einzelfallprüfungen zu den Strukturmerkmalen erfolgen nicht mehr.

Die Verknüpfung zwischen Leistungsberechtigung und Vorabprüfung von Strukturmerkmalen durch den G-BA wäre aus Sicht des G-BA auch der Weg, die Einzelantragstellung zur Erstattung von ATMPs zu beenden. Denn kommt der Medizinische Dienst bei seiner Prüfung zu dem Schluss, ein Krankenhaus erfülle die an den Einsatz von ATMPs geknüpften wesentlichen Qualitätsanforderungen – bei denen es auch um eine sichere Indikationsstellung geht – wäre die Erstattungsfähigkeit geklärt.

Weniger Druck durch Horizon Scanning – bei Mitwirkung aller Beteiligten

Unterm Strich lässt sich sagen: Es ist zu begrüßen, dass noch zum Ende dieser Legislaturperiode eine Lösung zur Vergütung der ATMPs gefunden wurde. Angesichts des komplexen Regelungsgeflechtes des Fallpauschalen-Systems ist diese „minimalinvasive“ Herangehensweise nachvollziehbar. Allerdings wurde durch den gewählten Regelungsweg die Frage der Einhaltung von ATMP-Qualitätsanforderungen des G-BA in die Verhandlungen zu den NUB-Zusatzentgelten getragen. Damit wird hier ein großer Druck aufgebaut – auf die Verhandlungspartner, aber auch auf den G-BA. Denn um die Verhandlungssituation zu unterstützen sollten ATMP-Qualitätsanforderungen frühzeitig, d. h. vor Markteintritt vorliegen. Dazu ist der G-BA auf die Mitwirkung aller Beteiligten angewiesen, um ein „Horizon Scanning“ in diesem Bereich zu etablieren. Insbesondere die Expertise der wissenschaftlichen medizinischen Fachgesellschaften ist hier von großem Wert. Aber auch die pharmazeutischen Unternehmen können einen wichtigen Beitrag leisten, indem sie die bestehenden Beratungsangebote von G-BA und Bundesoberbehörden frühzeitig nutzen. Es liegt schließlich auch in ihrem Interesse, dass ein innovatives ATMP nur von entsprechend qualifizierten Leistungserbringern eingesetzt wird, um den bestmöglichen Therapieerfolgt zu erzielen.