Randomisierte Studien als Nonplusultra – ein tragfähiges Modell für die Zukunft?

Prof. Dr. Eva Susanne Dietrich, Institut für evidenzbasierte Positionierung im Gesundheitswesen, Bonn

Mit einer zunehmenden Zahl an Arzneimitteln, die besondere Zulassungsverfahren wie conditional approval, approval under exceptional circumstances oder accelerated assessment durchlaufen, nimmt die Zahl randomisierter Studien (RCT) mit patientenrelevanten Endpunkten ab. Neue Verfahren der Modellierung, Validierung oder kausale Methoden sollen die Lücken füllen. Der vorliegende Beitrag stellt die aktuelle Datensituation und internationale Diskussion dar und geht der Frage nach, ob Deutschland künftig bei seinen hohen Evidenzerwartungen Abstriche machen sollte.

Mehr als 2500 Teilnehmer fanden sich dieser Tage virtuell bei Europas größtem Kongress im Bereich Pharmakoökonomie und Health Outcomes Research ein (ISPOR Europe 2020), welcher ursprünglich als Präsenzkongress mit mehr als 5000 Teilnehmern in Mailand geplant war.

Die zahlreichen Panels und Sessions befassten sich neben Covid-19 mit den Themen, die uns auch in Deutschland derzeit umtreiben: Wie geht man mit histologieunabhängigen Wirkstoffen (organübergreifende Zulassung für jeglichen Tumor, der eine bestimmte Genmutation aufweist) und der vielfach reduzierten Datenlage bei Arzneimitteln aus besonderen Zulassungsverfahren um?

Im Mittelpunkt der Präsentationen standen die unterschiedlichsten methodischen Ansätze, um fehlenden randomisierten Studien, fehlenden Nachweisen positiver Effekte bei patientenrelevanten Endpunkten und anderen Einschränkungen in der Evidenzlage Rechnung zu tragen. Allenthalben schallte der Ruf nach Real World Evidence durch die virtuellen Hallen. Die Teilnehmer eines Symposiums waren

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