Das Modellvorhaben nach § 64e SGB V

Jens Bussmann

Johannes Wolff

Im Sommer 2024 wurde in Deutschland ein neues Kapitel der patientenzentrierten und innovativen Gesundheitsversorgung aufgeschlagen. Durch ein weltweit bisher einzigartiges Modellvorhaben können Patientinnen und Patienten mit einer seltenen oder onkologischen Erkrankung von den Möglichkeiten der Genomsequenzierung zur Diagnostik und Therapiefindung profitieren.

In dem ambitionierten Vorhaben werden moderne genommedizinische Verfahren und Erkenntnisse strukturiert und qualitätsgesichert mit der nachgewiesenen Expertise von Fachpersonen aus Medizin, Labor und Informatik verbunden, um einen echten Mehrwert für die Versorgung der Patientinnen und Patienten zu schaffen. Durch die Zusammenführung von klinischen und genomischen Daten in einer eigens geschaffenen Datenplattform wird darüber hinaus – im Sinne einer wissensgenerierenden Versorgung – ein Erkenntnisgewinn ermöglicht, der zukünftig weiteren betroffenen Personen zugutekommen kann.

Damit gilt dieses Vorhaben als ein wichtiger Meilenstein sowohl für die direkte Versorgung der teilnehmenden Personen als auch für die generelle Weiterentwicklung der personalisierten Medizin in Deutschland. Die Basis für den erfolgreichen Start bildete die enge und vertrauensvolle Zusammenarbeit zwischen den Universitätsklinika und der gesetzlichen Krankenversicherung.

Gesetzliche Grundlage und definierte Ziele

Die gesetzliche Grundlage bildet § 64e SGB V, der vom Gesetzgeber als befristetes Instrument und gezielter „Innovationstreiber“ geschaffen wurde. Er ermöglicht die Erprobung der umfassenden Genomsequenzierung unter den realen Bedingungen der klinischen Praxis. Das Hauptziel ist es, Patientinnen und Patienten mit seltenen Erkrankungen sowie mit onkologischen Krankheitsbildern, bei denen Standardtherapien nicht ausreichend wirksam sind, einen klar strukturierten Zugang zur umfassenden Genomdiagnostik zu ermöglichen. Mithilfe der Genomsequenzierung sollen neue diagnostische Erkenntnisse gewonnen werden, um darauf aufbauend weitergehende, personalisierte Therapieoptionen anbieten zu können. Parallel dazu werden wissenschaftlich fundierte Versorgungs- und Qualitätsstandards entwickelt, die zusammen mit einer positiven Evaluation die Grundlage für eine nachhaltige Integration in die Regelversorgung schaffen sollen.

Für die praktische Umsetzung des Modellvorhabens sieht § 64e SGB V einen einheitlichen Vertrag zwischen dem GKV-Spitzenverband und den Leistungserbringern vor, der für alle Krankenkassen bindend ist. Aufgrund der strengen Qualitätsanforderungen und Teilnahmebedingungen nehmen nur hochspezialisierte Zentren der Universitätsklinika an dem Modellvorhaben teil. Diese verfügen bereits über die notwendige Expertise und Infrastruktur. Die Vertragsverhandlungen mit dem GKV-Spitzenverband hat der Verband der Universitätsklinika Deutschlands (VUD) für die beteiligten Universitätsklinika geführt. Der VUD brachte dabei die klinisch-praktische Perspektive und fachliche Expertise seiner Mitglieder ein.

Zentrales Element: vernetzte Dateninfrastruktur

In rund 18 intensiven Verhandlungsrunden wurden komplexe Themen abgestimmt. Für den GKV-Spitzenverband und Universitätsklinika stand die qualitätsgesicherte Patientenversorgung im Mittelpunkt. Mit einer Finanzierungszusage von 700 Millionen Euro über die fünfjährige Laufzeit des Vertrags ermöglicht die GKV eine tragfähige Finanzierung der vertraglich vereinbarten Qualitätsanforderungen für die Durchführung und Auswertung der unterschiedlichen Sequenzierungsarten sowie der Besprechung in multidisziplinären Fallkonferenzen. Auf Grund der hohen Qualitätsanforderungen an die Leistungserbringung und um dem schnellen medizinischen Fortschritt in diesem Bereich nicht durch starre Regeln zu einzuschränken, erhalten die Universitätsklinika durch den Vertrag ausdrücklich die Entscheidungsfreiheit, die geeignetsten Fälle für das Modellvorhaben auszuwählen. Auch die privaten Krankenversicherungen haben sich dem Vertrag angeschlossen, sodass ihre Versicherten ebenfalls von dem Programm profitieren können. Das Bundesgesundheitsministerium begleitete die Verhandlungen und hat das erreichte Verhandlungsergebnis abschließend genehmigt.

Ein zentrales Element des Modellvorhabens ist die vernetzte Dateninfrastruktur, die klinische und genomische Daten pseudonymisiert zusammenführt. Die technische Verantwortung für diese Plattform liegt beim Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte (BfArM). Als Plattformträger ist es auch für den Datenschutz, einheitliche Aufklärungs- und Einwilligungsdokumente sowie die Datennutzung für Forschung und Qualitätssicherung zuständig. Die rechtlichen Rahmenbedingungen für die Datenübermittlung wurden durch die im Juli 2024 in Kraft getretene Genomdatenverordnung ausgestaltet. Mit dieser Plattform soll die Entwicklung neuer personalisierter Therapien, die Durchführung epidemiologischer Studien und die Identifizierung von Risikofaktoren ermöglichen.

Bis März 2025 konnten bereits über 2.000 Patientinnen und Patienten in das Modellvorhaben eingeschlossen werden, davon mehr als 1.200 mit seltenen und knapp 800 mit onkologischen Erkrankungen. Bis Ende 2025 wird mit rund 10.000 eingeschlossenen Personen gerechnet. Aktuell wird die Dateninfrastruktur in Betrieb genommen, sodass die Datenübermittlung an die vorgesehenen Datenknoten und Rechenzentren beginnen kann.

Bedeutung für Patienten und die deutsche Versorgungslandschaft

Für die teilnehmenden Patientinnen und Patienten ist das Vorhaben ein bedeutender Fortschritt. Erstmals erhalten sie bundesweit einen strukturierten Zugang zur umfassenden qualitätsgesicherten Genomdiagnostik, die schnellere und präzisere Diagnosen sowie neue, individuelle Therapieansätze ermöglicht.

Für die gesamte Versorgungslandschaft dient das Projekt als Blaupause dafür, wie komplexe und auch kostenintensive medizinische Innovationen erfolgreich in die Versorgung integriert werden können. Es stellt eine Alternative zu bisherigen Innovationspfaden dar, die oft durch bürokratische Hürden oder eine fehlende Übertragbarkeit in die Regelversorgung gekennzeichnet sind. Die Kombination aus breitem Zugang, einheitlichen und hohen Qualitätsstandards der Universitätsmedizin und einer datengestützten Evaluation schafft ein Vorbild für künftige Innovationen, etwa im Bereich der Gen- und Zelltherapien. Damit entsteht eine neue Vertrauenskultur zwischen Wissenschaft, Versorgung und Kostenträgern – im Sinne einer lernenden, evidenzbasierten und nachhaltig finanzierbaren Gesundheitsversorgung.

Jens Bussmann

Generalsekretär, Verband der Universitätsklinika (VUD)

Johannes Wolff

Abteilungsleiter Krankenhäuser, GKV-Spitzenverband