Sondersituation im AMNOG ermöglicht bestmöglichen Zugang zu dringend benötigter Therapieoption

Dr. Kai Joachimsen, Hauptgeschäftsführer des Bundesverbandes der Pharmazeutischen Industrie e.V.

Beim Tag der seltenen Erkrankungen am 28. Februar ist es wieder Thema gewesen: die Diskussion rund um die Sondersituation der Arzneimittel für seltene Leiden (Orphan Drugs). Statt den Blick auf die enormen Therapieverbesserungen eines jeden Arzneimittels für die Betroffenen einer Seltenen Erkrankung zu richten, schauen die Kassen konsequent an diesen Versorgungsverbesserungen vorbei erneut nur auf die Ausgaben. Das AMNOG müsse angepasst werden, denn so gehe es nicht weiter. Es lohnt sich, den vorgeschobenen Kritikpunkten einmal genauer auf den Grund zu gehen.

Das AMNOG ist ein Kostensenkungsgesetz. Sein Ziel ist, nach einem Jahr der freien Preisbildung in einem Verhandlungsprozess („fairer Interessenausgleich“) zu einem aus Sicht der Kassen und des pharmazeutischen Unternehmers akzeptierten Erstattungsbetrag zu kommen. Dies funktioniert; in fast allen Fällen einigen sich die Verhandler ohne Schiedsstelle.

Die aktuellen Bewertungsberichte des G-BA sind geeignet, in diesem Verfahren als maßgeblicher Bestandteil zum Interessenausgleich beizutragen. Eine Auswertung der SKC Beratungsgesellschaft zeigt: Anders als es uns interessierte Kreise glauben machen wollen, verfügen Orphan Drugs in der AMNOG-Bewertung über eine solide Datengrundlage. Auch bei kleinen Patientenkollektiven gibt es sehr häufig randomisierte klinische Studien. Und da, wo es diese nicht gibt, muss man einmal genauer hinschauen. Es reicht nicht, wenn das IQWiG in seiner pauschalen Analyse nur an der Oberfläche kratzt. Wer dieses Feld aufmacht, der muss ins Detail gehen. Die Auswertung zeigt gute Gründe für Datensituationen, die vom Goldstandard abweichen.

Versuchte Skandalisierung der Kosten

Fakt ist: Eine finanzielle Überlastung der gesetzlichen Krankenversicherung durch Orphan Drugs existiert nicht. Immer wieder wurde der Versuch unternommen, durch das Hervorheben von Ausgabensteigerungen in Teilmärkten, die Ausgaben für innovative Arzneimittel insgesamt zu skandalisieren. Auch wenn es Verschiebungen zur einen wie zur anderen Seite geben mag, so bleibt die Botschaft seit Jahren gleich: Die Ausgaben der gesetzlichen Krankenkassen für Arzneimittel sind bezogen auf das Bruttoinlandsprodukt seit Jahren stabil bei rund einem Prozent. Der Anteil der Arzneimittel am GKV-Gesamtmarkt beläuft sich nach Abzug der Abschläge ebenfalls stabil auf aktuell rund elf Prozent.

Die aktuelle Finanzsituation der GKV ist zweifelsohne auch durch die demografische Entwicklung bedingt. Vor allem aber ist sie das Resultat der „Spahnschen Gesetzesflut“, von Leistungsausweitungen in Bereichen außerhalb der Arzneimittelversorgung, etwa aufgrund gestiegener Kosten im Krankenhaus-Bereich, im Pflegesektor oder auch bei der geriatrischen Rehabilitation. Wer in relevantem Ausmaß Kosten sparen möchte, sollte zunächst vor allem darüber nachdenken, wie sich Effizienzpotentiale beispielsweise in diesen Bereichen erschließen lassen.

Desolate Bewertungssystematik

Ebenfalls Gegenstand der aktuellen Debatte ist die Sondersituation der Orphan Drugs im AMNOG und die damit verbundene Umsatzschwelle von 50 Millionen Euro pro Jahr. Eine Bewertung durch das IQWiG bereits ab einem Jahresumsatz von 25 Millionen Euro hätte eine Vielzahl von negativen Folgen. Bereits die desolate Bewertung des ersten zu bewertenden Orphan Drugs durch das IQWiG hat den damaligen Vorsitzenden des G-BA, Dr. Hess, schnell dazu bewogen, die Dossierbewertung in der Erstbewertung in den G-BA selbst zurückzuholen.

Das IQWiG hat bis heute – im Gegensatz zu vergleichbaren Institutionen – keine an die Besonderheiten für Orphan Drugs angepasste Bewertungssystematik entwickelt. Gingen nun wieder mehr Bewertungen an das IQWiG zurück, würde sich das fortsetzen, was der damalige G-BA-Vorsitzende durch seinen Eingriff unterbrochen hat: Auf Basis einer nicht adäquaten Bewertungsperspektive würde das IQWiG in vielen Fällen zu dem Ergebnis kommen, dass ein Zusatznutzen für ein Orphan Drug nicht belegt ist. Es liegt auf der Hand, in welche Problemsituation der G-BA geraten würde. Die Auswirkungen auf die Preisgestaltung und nachfolgend die Konsequenzen für die Patientenversorgung wären gravierend.

Auch vor Überlegungen, die aktuelle Sondersituation im AMNOG nur noch für „Solisten“ im Bereich der Orphan Drugs zu gewähren, kann ich nur warnen. Zum einen ist es bei genauerem Durchdenken des Vorschlags in vielen Therapiebereichen gar nicht möglich zu entscheiden, ob es sich um einen Solisten handelt oder ob es schon eine alternative Behandlungsoption gibt. Zum anderen war es die gute und richtige Entscheidung des Gesetzgebers, die Sondersituation für Orphan Drugs im AMNOG klar an die arzneimittelrechtlichen Förderinstrumente der europäischen Orphan-Drug-Verordnung zu knüpfen. Das ist auch weiterhin sinnvoll. Denn Orphan Drugs arzneimittelrechtlich zu fördern, aber sozialrechtlich die Förderung mit Blick auf eine Erstattung zu konterkarieren, würde die Förderung von vornherein ins Leere laufen lassen. Wir sollten in Deutschland daran festhalten, die klare Verknüpfung an die aktuell geltenden EU-rechtlichen Förderbedingungen nicht einseitig sozialrechtlich zu lösen.

Therapeutischer Segen

Dass derzeit für viele seltene Erkrankungen bereits Orphan Drugs zur Verfügung stehen, ist ein großer Segen für die betroffenen Patienten. Gleichzeitig ist es ein Erfolg der europäischen Förderung, die der deutsche Gesetzgeber im AMNOG nachvollzogen hat. Doch nach wie vor gibt es Tausende von seltenen Erkrankungen, für die bislang keine Therapien existieren. Diskussionen über die Abschaffung von Anreizen zur Entwicklung und Vermarktung von Orphan Drugs sind äußerst kontraproduktiv. Denn die aktuelle Orphan Drug-Regelung wirkt. Nur dank der bisherigen Ausgestaltung des AMNOG-Prozesses stehen in Deutschland aktuell die meisten zugelassenen Orphan Drugs in der Patientenversorgung zur Verfügung. Das ist für Menschen, die mit einer seltenen Erkrankung leben müssen, von unschätzbarem Wert. Jede neue und oft erstmalige Behandlungsmöglichkeit ist ein Hoffnungsschimmer. Umso wichtiger ist es, hier weiter intensiv zu forschen und den medizinischen Fortschritt zu befördern. Es geht dabei nicht nur um Erstattungskosten für eine neue Therapie, sondern um die Verbesserung der Lebenssituation teils schwerkranker Menschen. Das muss es uns auch gesellschaftlich wert sein.